Rzucili wszystko i wyjechali, by szukać pomocy dla synka chorego na rdzeniowy zanik mięśni. Udało się!
W Polsce dzieciom proponuje się jedynie rehabilitację. Ale w Stanach Zjednoczonych pojawił się lek hamujący rozwój choroby - problem w tym, że był on nieosiągalny. Koszt rocznej kuracji to 750 tysięcy dolarów. Dlatego rodzina Leona z nadzieją czekała na zarejestrowanie leku w Europie. Jak tylko się tak stało, rodzice chłopca wyjechali za granicę - zostawili tu dom i bliskich - po to, by ratować syna. Znaleźli mieszkanie i prace, we Francji dostali refundowany lek. Efekty widać po pierwszym zastrzyku - pisze na portalu społecznościowym w imieniu Leosia jego mama.
|
"Chcemy jakoś ze składem i ładem opowiedzieć o wszystkich niesamowitych zmianach w moim ciele po podaniu leku. Tak aby zaspokoić ciekawość wszystkich zainteresowanych kibiców oraz aby troszkę się pochwalić, bo ja uwieeeelbiam popisywać się. Odkąd otrzymałem pierwszą dawkę magicznego pyłu, baaardzo uwierzyłem w siebie. Ciągle wołam moich rodziców, Bruncia aby zobaczyli co potrafię nowego. A więc dzisiaj zaczniemy sobie od nóg. Niestety te były już bardzo słabe i wiotkie. Na tyle, że ubieranie się trwało i trwało, a kupno butów to było wyzwanie! Ciężko wkładać długą i wiotką stopkę w buciki, o standardowych otworach. Tak więc nogi w sumie nie robiły już prawie nic. Prawa trochę nic za to lewa nic a nic. Już na kolejny dzień po pierwszym zastrzyku, zaczęła się dziać magia. Napięcie mięśniowe bardzo się poprawiło. Moje nóżki jakby odzyskały łączność. Czucie poprawiło się, już w kilka dni byłem w stanie aktywnie siedzieć o pełnym podporze na nogach! A te nie łamały się w kolanach. Kostki nie zapadły się do środka. Szybko zacząłem też klękać z pomocą mamy. Machanie nóżkami, zwieranie ich, przerzut nóżek podczas obrotu, to wszystko jest już możliwe. Największe dwa hity- powrócił mi odruch chodzenia! Na nowo mogę tupać, kiedy ktoś trzyma mnie pod pachy. (...) Ostatnio nogi dały taki popis, że aż głową to odczuła. Kiedy nikt się tego nie spodziewał, sam samiutki podniosłem się na chwilę z nocnika, i łup. Tyłek w górę i fiknąłem. To była jedna z najlepszych śliwek na czole. Tak więc- jest super! Cudownie. Dziękuję, że daliście mi szansę dotrwać to tych pięknych momentów" źródło: Go Leon/Facebook |
Te informacje wzbudziły ogromne poruszenie i emocje wśród rodziców innych dzieci, które pozostają bez leczenia, a choroba postępuje. Na razie nie wiadomo kiedy lek będzie zarejestrowany Polsce i czy będzie refundowany. Otrzymaliśmy już odpowiedź Ministerstwa Zdrowia w tej sprawie.
Szanowna Pani Redaktor,
w nawiązaniu do Pani pytań przekazuję poniższe informacje.
Obecnie lek Nusinersen nie jest dopuszczony do obrotu w Polsce ani nie pozostaje w obrocie w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2016 r. poz. 2142, z późń. zm.). To oznacza, że nie jest on jeszcze zarejestrowany w Polsce oraz wciąż trwają nad nim badania.
21 kwietnia br. Komitet do Spraw Wyrobów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji do Spraw Leków (EMA) wydał pozytywną opinię zalecającą przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla produktu leczniczego Spinraza (Nusinersen) w celu leczenia chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).
22 grudnia 2016 r., rozpatrując wniosek firmy, minister zdrowia wydał zgodę na czasowe dopuszczenie do obrotu produktu Nusinersen (ISIS 396443), fiolka 12 mg (2,4 mg/ml fiolka 5ml) w ramach tzw. wczesnego dostępu (na podstawie art. 4 ust. 8 ustawy Prawo farmaceutyczne). Wydanie tej zgody było uzasadnione m.in. ze względu na obiecujące wyniki badań klinicznych oraz ważny interes społeczny. Program dostępu do produktu Nusinersen umożliwia dostęp do terapii eksperymentalnych pacjentom, którzy nie kwalifikują się do programu badań klinicznych lub nie mogą w nim uczestniczyć. Firma Biogen obejmuje leczeniem eksperymentalnym pacjentów z SMA w typie 1. Kryteria kwalifikacyjne opierają się na potwierdzeniu SMA na podstawie badania genetycznego, wystąpieniu pierwszych objawów choroby, poniżej 180 dni, zgodnie z typem I, ocenie potencjalnej korzyści leczenia eksperymentalnego przez lekarza prowadzącego, który jest w stanie zapewnić prowadzenie leczenia i opieki.
W celu zapewnienia leczenia większej grupy pacjentów – możliwe jest sprowadzenie z zagranicy produktu leczniczego Nusinersen w ramach procedury tzw. importu docelowego. Stanowią o tym przepisy art. 4 ustawy Prawo farmaceutyczne. Jeśli lekarz prowadzący leczenie podejmie decyzję o wprowadzeniu do leczenia leku, który nie jest dopuszczony do obrotu w Polsce, należy wypełnić zapotrzebowanie na sprowadzenie produktu leczniczego z zagranicy, a jego zasadność potwierdza konsultant krajowy bądź konsultant wojewódzki w danej dziedzinie medycyny. Potwierdzone przez konsultanta zapotrzebowanie wraz z informacją dotyczącą choroby pacjenta należy przesłać do Ministerstwa Zdrowia w terminie nie dłuższym niż 60 dni od dnia wystawienia.
Aktualnie w Europejskiej Agencji Leków (EMA) toczy się postępowanie rejestracyjne, które umożliwi uzyskanie przez firmę Biogen pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terenie całej Unii Europejskiej. Po otrzymaniu przez podmiot odpowiedzialny pozwolenia oraz zapewnieniu dostępności leku w Polsce, firma może wystąpić do ministra zdrowia z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu w określonym wskazaniu na podstawie art. 24 ust 1 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2016 r. poz. 1536, z późn. zm.), a ewentualne pozytywne zakończenie postępowania administracyjnego umożliwi finansowanie leczenia ze środków publicznych. Minister zdrowia rozpoczyna procedurę refundacyjną jedynie na wniosek uprawnionego podmiotu, tj. firmy farmaceutycznej.
Z poważaniem
z up. Dyrektora Biura Prasy i Promocji
/-/ Danuta Jastrzębska
Naczelnik Wydziału Obsługi Mediów
|
"Gotowi na kolejne rewelacje? Po pierwszej dawce zastrzyku odzyskałem wiele umiejętności. Jedną z najbardziej zaskakujących była pozycja do czworakowania, która jest bardzo trudna! Ostatni raz byłem w stanie wykonać ją w grudniu 2015 roku. Niestety później moja pupka opadała i chwiała się, a główki nie byłem w stanie utrzymać. Później osłabły rączki i plecki więc nie było mowy o jakimkolwiek podporze. W dwa tyg po pierwszej dawce rodzice nakręcili o to cudoto ja sam samiutki!!! To jeden z moich pierwszych sukcesów z dziedziny "jestem pieskiem". Dzięki tej pozycji codziennie w trakcie ćwiczeń jestem nie tylko psem ale i kotkiem, smokiem, jaszczurką, konikiem. Wreszcie ćwiczenia mogą być zabawą. Tak więc nie odpuszczamy! Mama właśnie orientuje temat sprzętu do reedukacji raczkowania |
Radio Wrocław nie odpowiada za treść komentarzy.
