Koniec zbierania pieniędzy na najdroższy lek świata? Dobra wiadomość dla chorych na SMA

Terapią genową, która zatrzymuje rdzeniowy zanik mięśni u dzieci, zajmie się Dolnośląski Szpital Specjalistyczny im. T. Marciniaka, który jako jedyny w regionie będzie mógł podawać najdroższy lek świata. Bez refundacji to koszt około 10. milionów złotych. -Z kolei klinika przy Borowskiej rozszerzy możliwości leczenia dorosłych, wyjaśnia neurolog Magdalena Koszewicz.

Do terapii genowej lekiem Zolgensma będą kwalifikowane dzieci do 6. miesiąca życia. Starsze dzieci korzystają z innego refundowanego leku, który ma również dobre efekty, ale trzeba podawać go kilka razy w roku. Wystarczy jeden zastrzyk żeby zatrzymać chorobę. Wcześniej refundowane leki to zastrzyki do kręgosłupa, kilka razy w roku. Chociaż do terapii będą kwalifikowane tylko dzieci do 6. miesiąca życia, lekarze i rodzice mówią o przełomie.

Obecnie pod opieką klinicznych neurologów jest około 40. chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Posłuchaj całej rozmowy: